Орфанные препараты — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний. Назначение орфанного статуса заболеванию и лекарственным средствам, разработанных для его лечения, является политическим вопросом во многих странах.

На сегодняшний день в странах Евросоюза зарегистрировано 30 млн пациентов с орфанными заболеваниями. Рынок орфанных препаратов, согласно оценкам экспертов, в перспективе следующих пяти лет станет одним из  наиболее значительных сегментов потребления фармацевтической продукции в целом, так к 2023 году его объем составит не менее 245 млрд долл, среднегодовой темп прироста в 2018–2023 гг — 11%.

В нашей стране впервые понятие «редкие (орфанные) заболевания» на государственном уровне было введено Федеральным законом «Об основах охраны здоровья граждан в РФ» в 2011 году, на 2018 год зарегистрировано 12,8 тыс. пациентов и 24 вида заболеваний. Лечение данных заболеваний финансируется из средств региональных бюджетов.

Согласно оценкам экспертов, основной проблемой российского рынка орфанных препаратов является  отсутствие здоровой конкуренции между производителями оригинальных и воспроизводственных препаратов. Так на сегодняшний день российских рынок по большей части занят зарубежными орфанными препаратами, позиционируемыми производителями как незаменимые. Тем не менее в действительности производство дженериков во многих случаях возможно, в том числе и в России.

Среди наиболее заметных на рынке российских проектов в данной отрасли можно выделить — ООО «Натива», ЗАО «Ф-Синтез», АО «Рафарма». Следует отметить, что отечественные орфанные препараты в среднем на  20–25% дешевле импортных аналогов.

Основным  фактором активизации российского производства орфанных препаратов и, как следствие, перераспределения масс-баланса спроса в краткосрочной перспективе может стать законодательная инициативы депутатов государственной Думы, предусматривающая воздействие (противодействие) на недружественные действия США и иных государств. Законопроект был разработан в апреле 2018 года и в настоящий момент находится в стадии рассмотрения. Одним из пунктов является ведение запрета или ограничения ввоза на территорию РФ лекарственных препаратов, страной происхождения которых США или прочие иностранные государства, попадающие под ответные санкции. Следует отметить, что указанный запрет или ограничение не предусмотрен для лекарственных средств, аналоги которых не производятся в России.

Кроме того, значимым фактором роста спроса на орфанные препараты в перспективе может стать увеличение бюджета на лечение пациентов с редкими заболеваниями на 9 млрд в 2019 году. Согласно озвученными планам Министерства Финансов РФ, уже в 2018 году финансирование лечения орфанных препаратов будет переведено с регионального уровня на федеральный, таки образом, закупки будут производится централизованно Минздравом. Реформа приведет как к увеличению объема потребления редких препаратов в целом, так и к укреплению позиций российской продукции, являющейся более конкурентоспособной по ценовым параметрам а потому выигрышной с точки зрения тендерных закупок.

Объект исследования — российский и мировой рынок орфанных препаратов.

Целью исследования является комплексный анализ российского и мирового рынков орфанных препаратов.

География исследования: Россия, мир (обзорно).

Хронология исследования:
- ретроспектива — 2015–2017 гг.
- прогноз — 2018–2022 гг.

Отчет об исследовании состоит из  девяти частей.

В  первой части представлены определения и классификация объекта исследования.

Вторая часть посвящена анализу мирового рынка.

Третья часть содержит данные по российскому рынку: объем и динамику рынка, структуру в разрезе типов лекарственных средств и заболеваний, тенденции, масс-баланс.

Анализ внутреннего производства представлен в  четвертой части.

В  пятой части приводится анализ внешней торговли.

В  шестой части представлен конкурентный анализ, а также анализ перспектив импортозамещения.

PEST анализ рынка приведен в  седьмой части.

Восьмая часть содержит прогноз развития рынка в 2018–2022 гг.

В заключении сформулированы  основные выводы по результатам исследования.